O Sistema Único de Saúde (SUS) apresenta um novo modo de cuidar em saúde, pautado em seus princípios e o medicamento apresenta-se como uma prioridade nas políticas públicas do país. O uso de animais trangênicos para a síntese de proteínas terapêuticas apresenta vantagens quando comparado com a...

O Sistema Único de Saúde (SUS) apresenta um novo modo de cuidar em saúde, pautado em seus princípios e o medicamento apresenta-se como uma prioridade nas políticas públicas do país. O uso de animais trangênicos para a síntese de proteínas terapêuticas apresenta vantagens quando comparado com a síntese em outras plataformas de produção, como o custo de implantação estrutural mais baixo, menor custo de escalonamento e alta produtividade. Os biofármacos representam 55% dos novos medicamentos aprovados e incluem um vasto arsenal de drogas complexas. Entretanto, o Brasil permanece dependente de tecnologias e produtos estrangeiros acarretando em custos elevados para o sistema de saúde e colocando em risco o acesso da população a estas terapias. Apesar dos avanços da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), a falta de especificação de procedimentos e métodos para o cumprimento das premissas pode ocasionar retrabalhos, atrasos no processo de registro e a necessidade de análise caso a caso. O trabalho objetivou analisar os arcabouços regulatórios para o registro de biofármacos a partir de animais transgênicos, comparando os documentos das agências brasileira, norte americana e europeia, a fim de propor um marco regulatório para o Brasil. Estudo descritivo documental de natureza crítica, de caráter comparativo por meio da análise de documentos dos marcos legais da cadeia produtiva de biofármacos a partir de animais transgênicos, pesquisados nos sítios eletrônicos da ANVISA, Food and Drugs Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA) e órgãos afins, entre 2017 e 2019. Fizeram parte do escopo as Leis, Resoluções, Portarias, Normas, Decretos, Protocolos, Boletins Informativos, Diretivas, Manuais, entre outros, das agências em questão. A quantidade de publicações encontradas na busca literária demonstrou que pouco se produz especificamente sobre o tema. Foram elencadas seis categorias de lacunas relacionadas ao processo de upstream: (1) Geração e caracterização da construção do transgene; (2) Criação e caracterização do animal transgênico fundador; (3) Estabelecimento de uma fonte contínua e confiável de animais transgênicos; (4) Geração e seleção do rebanho de produção; (5) Manutenção dos animais transgênicos; (6) Purificação e caracterização do produto transgênico. Em nenhuma categoria a Resolução de Diretoria Colegiada Nº 55/2010 (RDC 55/2010), que dispõe sobre o registro de produtos biológicos novos e produtos biológicos, aborda os requisitos de modo completo e específico para animais transgênicos. Embora identificadas orientações em documentos formulados por outros órgãos do país abordando esta plataforma, estes não são citados na norma da agência, demonstrando a fragmentação entre os órgãos envolvidos. A resolução brasileira apresenta limitações quanto às informações necessárias para trazer segurança aos atores envolvidos em toda a cadeia de desenvolvimento e produção de biofármacos a partir de animais transgênicos. Há fragmentação da matriz regulatória no país devido à desarticulação entre os diversos órgãos competentes no assunto. Diante dos resultados obtidos e da relevância para o país e o sistema de saúde, foi elaborada uma versão preliminar de sugestão de marco regulatório que será validada pela técnica de Painel de Especialistas.

The SUS introduces a new way of taking care of health based on its principles and the medicine appears as a priority in the country¿s public policies. The use of transgenic animals for the synthesis of therapeutic proteins has advantages when compared to the synthesis in other production platforms....

The SUS introduces a new way of taking care of health based on its principles and the medicine appears as a priority in the country¿s public policies. The use of transgenic animals for the synthesis of therapeutic proteins has advantages when compared to the synthesis in other production platforms. Biopharmaceuticals account for 55% of new approved medicines and include a vast arsenal of complex drugs. However, Brazil remains dependent on foreign technologies and products, which results in high costs for the health system and hinders population¿s access to these therapies. Despite the progress made by ANVISA, the lack of specification of procedures and methods for compliance with the assumptions can lead to rework, delays in the registration process and the need for case-by-case analysis. The work aimed to analyze the regulatory frameworks for the registration of biopharmaceuticals derived from transgenic animals by comparing documents issued by Brazilian, North American and European agencies in order to propose a regulatory framework for Brazil. A descriptive, critical and comparative documentary study was carried out to analyze documents on the legal frameworks for the production of biopharmaceuticals using transgenic animals searched on the electronic websites of Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), Food and Drugs Administration (FDA), European Medicines Agency (EMA) and related bodies between 2017 and 2018. The study included Laws, Resolutions, Ordinances, Norms, Decrees, Protocols, Information Bulletins, Directives, Manuals and other documents issued by the agencies analyzed. There were six categories of gaps related to the upstream process: (1) Generation and characterization of the transgene construct; (2) Creation and characterization of the transgenic founder animal; (3) Establishment of a continuous and reliable source of transgenic animals; (4) Generation and selection of the production herds; (5) Maintenance of transgenic animals; (6) Purification and characterization of the transgenic product. In none of the categories the RDC 55/2010 addresses the full and specific requirements for transgenic animals. Although guidelines on this platform were found in documents issued by other bodies in the country, they are not mentioned in the agency¿s norm, thus demonstrating the fragmentation between the bodies involved. The Brazilian resolution has limitations regarding the information needed to ensure safety to the actors involved in the whole chain of development and production of biopharmaceuticals derived from transgenic animals. The country¿s regulatory framework is fragmented due to the disarticulation between the various competent bodies. Given the results obtained and their relevance to the country and the health system, a preliminary draft of a regulatory framework proposal was elaborated and it will be validated by an Expert Panel.